«Αυτό το φάρμακο έχει τις δυνατότητες να εξελιχθεί σε εμπορικό… μπλοκμπάστερ, με την προϋπόθεση ότι το CMS (σ.σ. το κρατικό συμβούλιο που αποφασίζει για την αποζημίωση φαρμάκων από το Medicare, το οποίο καλύπτει τα έξοδα για την ιατρική περίθαλψη των άνω των 65 ετών ασφαλισμένων στις ΗΠΑ) θα πειστεί να το πληρώνει», έγραφε στις αρχές Ιανουαρίου ο Ανταμ Φοϊερστάιν, ειδικός σε θέματα βιοτεχνολογίας, στον ιστότοπο STAT. Το φάρμακο στο οποίο αναφερόταν ήταν το Leqembi, για την αντιμετώπιση του Αλτσχάιμερ, που μόλις είχε εξασφαλίσει επείγουσα έγκριση από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Αρχικά το γνωρίσαμε ως lecanemab (με την επιστημονική του ονομασία) και αποτελεί καρπό της συνεργασίας μεταξύ της ιαπωνικής εταιρείας Eisai και της αμερικανικής Biogen. Από εδώ και στο εξής θα φανεί αν η πρόβλεψη του Αμερικανού δημοσιογράφου θα επαληθευτεί, αφού το Leqembi μόλις έλαβε την τελική αδειοδότηση του FDA, όπως και το πράσινο φως του Medicare, που το περιλαμβάνει στα σκευάσματα που πληρώνει για τους ασφαλισμένους του.
Η είδηση προκαλεί αισιοδοξία σε εκατομμύρια ασθενείς – και στις οικογένειές τους. Το Leqembi είναι ένα αντίσωμα το οποίο στοχεύει στις κολλώδεις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης βήτα αμυλοειδούς, που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ατόμων με Αλτσχάιμερ καταστρέφοντας σταδιακά ζωτικά κύτταρα των νευρώνων τους και κατ’ επέκταση τις μνημονικές και γνωστικές λειτουργίες τους. Στην πλειονότητα των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε το φάρμακο, οι εγκεφαλικές πλάκες «καθάρισαν» εντελώς και η εξέλιξη της νόσου επιβραδύνθηκε κατά μέσο όρο σε όλους τους ασθενείς.
Ταυτόχρονα, η έγκριση και κυκλοφορία του αποτελεί μεγάλη επιτυχία και για την Biogen, και για τον Ελληνα Στέλιο Παπαδόπουλο, μέχρι πρότινος πρόεδρο του Διοικητικού Συμβουλίου της. Εστίασαν στην έρευνα για το Αλτσχάιμερ, επένδυσαν τεράστια ποσά για την έρευνα και τις κλινικές μελέτες, δεν πτοήθηκαν από τις δυσκολίες, τις ανατροπές ακόμα και τις αποτυχίες (όπως με το Aducanumab που βρήκε μπροστά του τον «τοίχο» του CMS, το οποίο αρνήθηκε να καλύψει το κόστος του) και επέμειναν. Οι στρατηγικές επιλογές τους δικαιώνονται.
Από τη Χαλκιδική, όπου βρίσκεται για τις διακοπές του, ο Θεσσαλονικιός «πατριάρχης της βιοτεχνολογίας» (ξέρω πως έχει βαρεθεί να το ακούει, αλλά αυτός ο τίτλος, δοσμένος από τον ίδιο τον κλάδο της βιοτεχνολογίας, αναπόφευκτα τον ακολουθεί πια) δεν κρύβει την ικανοποίησή του. «Ολα τα δεδομένα της κλινικής μελέτης σταδίου 3 δείχνουν ότι το Leqembi έχει πολύ καλύτερα αποτελέσματα, καθώς και λιγότερες και ηπιότερες παρενέργειες σε σχέση με το δικό μας Aducanumab και το Donanemab της Eli Lilly. Αυτό είναι πιθανόν να οφείλεται ως έναν βαθμό και στον τρόπο χορήγησής του: μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης κάθε δύο εβδομάδες. Δεν θεραπεύει το Αλτσχάιμερ, δεν το σταματά, αλλά το καθυστερεί, βάζει τροχοπέδη στη φθίνουσα πορεία κι αυτό είναι εξαιρετικά σημαντικό», τονίζει. «Ενδείκνυται για άτομα σε πρώιμη φάση της νόσου με αμυλοειδές στον εγκέφαλο. Στους δεκαοκτώ μήνες λήψης του το αμυλοειδές εξαφανίστηκε σχεδόν από όλους τους ασθενείς. Σε επίπεδο συμπτωμάτων, υπήρχε επιβράδυνση κατά 27% στην εξέλιξη του Αλτσχάιμερ».
Αυτό σημαίνει ότι δεν θα είχε αποτέλεσμα σε πιο βαριά περιστατικά; «Το πιστεύουμε, όμως δεν αποκλείεται να κάνουμε λάθος. Τα πρώτα φάρμακα της συγκεκριμένης κατηγορίας, πριν από μία και πλέον δεκαετία, είχαν δοκιμαστεί σε ασθενείς σε προχωρημένο στάδιο και απέτυχαν. Αυτό μας έκανε να αλλάξουμε προσανατολισμό. Να κάνουμε κάτι για να προλάβουμε, να σώσουμε ό,τι μπορεί να σωθεί, σκεφτήκαμε. Βέβαια, μέσα στα χρόνια, τα φάρμακα έχουν βελτιωθεί κατά πολύ, πιθανότατα θα βοηθούν και σε άλλες περιπτώσεις. Μένει να διαπιστωθεί μέσα από μελέτες που θα γίνουν στο μέλλον», επισημαίνει ο Στέλιος Παπαδόπουλος.
Του ζητώ να εστιάσουμε στις παρενέργειες του Leqembi. «Η βασική είναι αυτό που αποκαλείται Amyloid-related imaging abnormalities (ARIA): αλλαγή στην αρχιτεκτονική του εγκεφάλου, που διαπιστώνεται μέσω μαγνητικής τομογραφίας. Ακόμα και σε αυτή την περίπτωση, όμως, δεν είχαν όλοι οι ασθενείς συμπτώματα. Επίσης παρατηρήθηκαν κάποια αιμορραγικά εγκεφαλικά επεισόδιο, γι’ αυτό και η σύσταση προς τους γιατρούς είναι να παρακολουθούνται στενά οι ασθενείς που το λαμβάνουν».
Το κόστος του νέου φαρμάκου ανέρχεται σε 26.500 δολάρια ετησίως. «Η τιμή του δεν είναι υψηλή αν αναλογιστεί κανείς ότι τα καινοτόμα φάρμακα έχουν πίσω τους τεράστιες επενδύσεις για την έρευνα και την ανάπτυξή τους», εξηγεί ο Στέλιος Παπαδόπουλος. Θα το δούμε σύντομα στην Ευρώπη; «Οι διαδικασίες αδειοδότησής του και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) έχουν ξεκινήσει. Πιθανότατα να κυκλοφορήσει μέσα στο 2024, λοιπόν».
Κάπως έτσι καταγράφεται μια κερδισμένη μάχη στον πόλεμο με το Αλτσχάιμερ, ο οποίος συνεχίζεται με αμείωτη ένταση. Τι κάνει τόσο δύσκολη την αντιμετώπιση της συγκεκριμένης ασθένειας; «Πέρα από το γεγονός ότι εμφανίζεται σε διάφορες ηλικίες, ακόμα και στα πενήντα ή και νωρίτερα, δυστυχώς δεν έχουμε στα χέρια μας επαρκή διαγνωστικά εργαλεία. Με μια μαγνητική τομογραφία κανείς δεν μπορεί να διαγνωστεί με σιγουριά. Αρκετοί ασθενείς, όπως φαίνεται στο pet scan, παρουσιάζουν εναπόθεση βήτα αμυλοειδούς στον εγκέφαλό τους αλλά δεν έχουν απολύτως κανένα σύμπτωμα. Επίσης, δεν υπάρχουν αξιόπιστες βιοχημικές εξετάσεις αίματος που να το εντοπίζουν, όπως συμβαίνει με τις λοιμώξεις ή με τους καρκινικούς δείκτες. Και κάτι ακόμα: όσο οι άνθρωποι μεγαλώνουμε και όσο ταλαιπωρούμε το μυαλό μας με την συνήθη πολυδιάσπαση, λίγο ή πολύ ξεχνάμε. Το ότι δεν θυμόμαστε που έχουμε αφήσει τα κλειδιά του αυτοκινήτου, για παράδειγμα, δεν σημαίνει ότι έχουμε Αλτσχάιμερ», διευκρινίζει ο κ. Παπαδόπουλος, που πριν από μερικές εβδομάδες αποχώρησε από το ΔΣ της εταιρείας την οποία, όπως βεβαιώνουν οι συνάδελφοί του στο χώρο, «ανέστησε».
«Η έγκριση του Leqembi είναι το αποχαιρετιστήριο δώρο σας στην Biogen;», τον ρωτώ. Γελάει. «Ηταν ένας μαραθώνιος και χαίρομαι που ολοκληρώθηκε με επιτυχία. Η Biogen ήταν ένα πολύ μεγάλο κομμάτι στην πορεία μου. Φέραμε στην αγορά σημαντικά φάρμακα, όπως το Tecfidera για τη σκλήρυνση κατά πλάκας, το Spinraza για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία και το Tofersen για τη αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση. Κερδίσαμε τον σεβασμό των άλλων εταιρειών του χώρου για το γεγονός ότι είχαμε το κουράγιο και την επιμονή να αντιμετωπίσουμε δύσκολα και πολύπλοκα επιστημονικά προβλήματα για σοβαρές ασθένειες – και ότι βρήκαμε πρωτοποριακές λύσεις σώζοντας ζωές. Ας κρατήσουμε αυτόν τον επίλογο.»
