Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε χθες την έγκριση ενός νέου φαρμάκου κατά της νόσου Αλτσχάιμερ, το τελευταίο μιας νέας σειράς θεραπειών που έχουν ταυτόχρονα γεννήσει ελπίδες, απογοήτευση και σκεπτικισμό μεταξύ επιστημόνων και ασθενών.
To φάρμακο, που θα πωλείται με την εμπορική ονομασία Kisunla, έδειξε στις εργαστηριακές μελέτες πως μπορεί να μειώσει ελαφρώς τον εκφυλισμό της γνωστικής λειτουργίας στα αρχικά στάδια της νόσου. Στις σημαντικές παρενέργειές του συμπεριλαμβάνονται οιδήματα και εγκεφαλικές αιμορραγίες.
Το Kisunla, που παράγεται από τον φαρμακευτικό κολοσσό Eli Lilly, έχει σημαντικές ομοιότητες με ένα άλλο φάρμακο, το Leqembi, που εγκρίθηκε πέρυσι. Αμφότερα χορηγούνται ενδοφλέβια και δρουν επιτιθέμενα σε μια ομάδα πρωτεϊνών που συμβάλλει καθοριστικά στην ανάπτυξη της νόσου, καθυστερώντας για αρκετούς μήνες την εξέλιξη της άνοιας. Το Leqembi χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες, ενώ το Kisunla μηνιαίως. Η μεγάλη διαφορά του, ωστόσο, και εκείνη που το κάνει πιο ελκυστικό σε γιατρούς και ασθενείς είναι ότι μπορεί κανείς να σταματήσει τη χρήση όταν οι προαναφερθείσες πρωτεΐνες (αμυλοειδή) έχουν εξαλειφθεί τελείως. «Μόλις εξολοθρεύσεις τον στόχο που κυνηγάς, μπορείς να σταματήσεις να το παίρνεις», ανέφερε η Αν Γουάιτ, αντιπρόεδρος της Eli Lilly και επικεφαλής του τμήματος νευροεπιστήμης στην ίδια εταιρεία. Αυτά τα χαρακτηριστικά του μπορούν να μειώσουν το συνολικό κόστος της αγωγής αλλά και να περιορίσουν την εμφάνιση παρενεργειών.
Η εταιρεία δήλωσε πως το 17% των ατόμων που έλαβαν το φάρμακο στην κλινική έρευνα μπόρεσε να το σταματήσει στους έξι μήνες, το 47% στον ένα χρόνο, ενώ το 69% σταμάτησε να το χρειάζεται μετά τους 18 μήνες που ήταν και ο συνολικός χρόνος της έρευνας. Ο εγκεφαλικός εκφυλισμός τους συνέχισε να επιβραδύνεται ακόμη και μετά τη διακοπή. Η εταιρεία εξακολουθεί να αξιολογεί τη διάρκεια αυτής της επιβράδυνσης σε χρόνους μεγαλύτερους από αυτούς της έρευνας.
Δρα επιτιθέμενο σε μια ομάδα πρωτεϊνών που συμβάλλει καθοριστικά στην ανάπτυξη της νόσου, καθυστερώντας για αρκετούς μήνες την εξέλιξη της άνοιας.
Η τιμή του Kisunla ανέρχεται στις 32.000 δολάρια για θεραπεία διάρκειας ενός έτους. Ενδεικτικά, το Leqembi κοστίζει 26.000 δολάρια τον χρόνο αλλά δεν υπάρχει δυνατότητα διακοπής μετά την εκκαθάριση του αμυλοειδούς. Και τα δύο αυτά σκευάσματα αποτελούν ένα μικρό αλλά σημαντικό βήμα στην έρευνα για την καταπολέμηση του Αλτσχάιμερ. Ορισμένοι ειδικοί εξακολουθούν πάντως να είναι συγκρατημένοι λέγοντας ότι ο βαθμός στον οποίο μπορούν να περιορίσουν τον νοητικό εκφυλισμό είναι αρκετά μικρός, ώστε συχνά να μη γίνεται αντιληπτός από τους ασθενείς και τις οικογένειές τους.
Οι σκεπτικιστές
Πολλοί επιστήμονες που συμμετέχουν στις έρευνες αντιμετωπίζουν με γενικότερο σκεπτικισμό τη θεραπεία μέσω καταστροφής των αμυλοειδών, σχολιάζοντας πως τα ρίσκα που έχει αυτή η προσέγγιση είναι μεγαλύτερα από τα οφέλη. Ο δρ Μάικλ Γκρέισιους, νευρολόγος στο Τμήμα Φαρμακολογίας του Πανεπιστημίου Στάνφορντ, δήλωσε πως δεν έχει συνταγογραφήσει ποτέ του το Leqembi, ούτε σκοπεύει να δώσει σε ασθενείς το Kisunla. Κατά τη γνώμη του, εάν τα φάρμακα ήταν αποτελεσματικά, τα διαθέσιμα δεδομένα θα έπρεπε να αποδεικνύουν πως ασθενείς στους οποίους αφαιρέθηκε μεγαλύτερη ποσότητα αμυλοειδών από τον εγκέφαλο παρατήρησαν και σημαντικότερο περιορισμό του νοητικού εκφυλισμού τους. «Μέχρι στιγμής δεν φαίνεται να υπάρχει τέτοιος συσχετισμός», δήλωσε. «Το πώς δουλεύει αυτό το φάρμακο, αν δουλεύει, μου προκαλεί μεγάλη ανησυχία ως γιατρός». Αλλοι ειδικοί υποστηρίζουν πως έχει αξία να χορηγηθεί σε ασθενείς ακόμη κι αν τα οφέλη είναι περιορισμένα.
Η δρ Τζόι Σνάιντερ, καθηγήτρια Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, η οποία συμμετείχε στις κλινικές έρευνες κι έχει διατελέσει στο παρελθόν σύμβουλος της Eli Lilly, πιστεύει πως ο περιορισμός της βλάβης από το νέο φάρμακο μπορεί να μην κάνει «σπουδαία διαφορά», όμως έχει νόημα για τις ζωές των ανθρώπων – περιορίζοντας, για παράδειγμα, την απώλεια μνήμης σε μια απλή αφηρημάδα που επιτρέπει στους ασθενείς να θυμούνται τα ραντεβού τους.
Η Μπεβ Κρολ, 69 ετών, από το Φοίνιξ της Αριζόνας, έλαβε μέρος στην κλινική έρευνα. Πριν από περίπου τρία χρόνια είχε διαγνωστεί με άνοια σε πρώιμο στάδιο και ξεκίνησε να δυσκολεύεται σε καθημερινές δραστηριότητες, όπως το μαγείρεμα. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας της, ο σύζυγός της παρατήρησε πως η απώλεια της μνήμης εξελίχθηκε πιο ομαλά από ό,τι ο ίδιος περίμενε. Η Κρολ δηλώνει πως δεν κατάλαβε κάποια διαφορά. «Δεν είναι πανάκεια», λέει ο σύζυγός της. «Πιστεύω όμως ότι κάνει καλό και πιστεύω ότι άξιζε την έγκριση που πήρε».
